Ambrisentan ( USA: Letairis; UE: Volibris ) è un antagonista orale selettivo del recettore della endotelina approvato per l'uso nel trattamento della ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ).
Ci sono pochi dati sull'uso clinico e la tollerabilità a lungo termine tra i pazienti con ipertensione polmonare ( PH ).
E’ stato compiuto uno studio su pazienti trattati con Ambrisentan per un periodo di 4 anni in un Centro di riferimento in Gran Bretagna.
272 pazienti avevano ricevuto Ambrisentan durante il periodo 2009-2013 ( ipertensione arteriosa polmonare idiopatica 32%, ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo 36%, ipertensione arteriosa polmonare associata a cardiopatia congenita 11%, ipertensione porto-polmonare 6%, ipertensione arteriosa polmonare associata a infezione da HIV 1%, ipertensione polmonare in associazione a malattia polmonare 4%, ipertensione polmonare tromboembolica cronica 8% e ipertensione polmonare in associazione a sarcoidosi 2% ).
Il 33.5% dei pazienti aveva ricevuto Ambrisentan in monoterapia e il 12% aveva ricevuto Ambrisentan come terapia iniziale dell’ipertensione polmonare.
Il 18% dei pazienti ha interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali e il 12% ha sospeso il trattamento a causa della mancanza di efficacia.
L’edema è stato l'effetto indesiderato più comune che ha portato alla sospensione della terapia; si è verificato nel 7% dei pazienti.
Il 57% dei pazienti che ha interrotto Ambrisentan a causa di effetti collaterali aveva anche sospeso altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare a causa di effetti collaterali.
Ambrisentan è stato interrotto in 2 pazienti ( meno dell'1% ) a causa di risultati anomali ai test di funzionalità epatica.
La sopravvivenza a 3 anni nella ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia congenita, ipertensione arteriosa polmonare idiopatica e nella ipertensione arteriosa polmonare associata alla sclerosi sistemica è stata, rispettivamente, dell'80%, 62%, e 38% ( p=0.003 ).
La sopravvivenza era superiore nei pazienti in cui la classe funzionale OMS ( Organizzazione Mondiale della Sanità ) è migliorata in risposta alla terapia.
In conclusione, Ambrisentan è impiegato come terapia iniziale e come monoterapia in una minoranza di pazienti in un grande Centro di riferimento per l’ipertensione polmonare in Gran Bretagna.
L'interruzione a causa di effetti collaterali, e in particolare l'edema, è stata superiore a quella riportata in studi precedenti, mentre la sospensione a causa dei test di funzionalità epatica era molto rara.
La maggior parte dei pazienti che hanno interrotto la terapia per il presentarsi di effetti collaterali aveva anche cessato altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare.
Il miglioramento della classe funzionale OMS è risultato associato a una maggiore sopravvivenza. ( Xagena2014 )
Condliffe R et al, Ther Adv Respir Dis 2014; 8: 71-77
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