Lo studio di 12 settimane, di fase III, PATENT-1 ( Pulmonary Arterial hyperTENsion sGC-stimulator Trial ) ha esaminato Riociguat ( Adempas ) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare.
È stata effettuata una analisi prospettica della sicurezza e dell'efficacia di Riociguat nel sottogruppo di pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo.
I pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo sono stati ulteriormente classificati post hoc come affetti da ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica o da malattia del tessuto connettivo definita con altra ipertensione arteriosa polmonare.
Nello studio PATENT-1, i pazienti hanno ricevuto Riociguat ( massimo 2.5 o 1.5 mg 3 volte al giorno ) oppure placebo.
Gli endpoint di efficacia hanno incluso il cambiamento dal basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti ( 6MWD; endpoint primario ), l’emodinamica e la classe funzionale WHO.
Nella estensione a lungo termine PATENT-2, i pazienti hanno ricevuto Riociguat ( massimo 2.5 mg 3 volte al giorno ); gli endpoint primari erano la sicurezza e la tollerabilità.
Nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo, Riociguat ha aumentato i valori medi di 6MWD, classe funzionale WHO, resistenza vascolare polmonare e indice cardiaco.
I miglioramenti di 6MWD e classe funzionale WHO si sono mantenuti anche dopo 2 anni.
La sopravvivenza a 2 anni dei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo è stata la stessa per l’ipertensione arteriosa polmonare idiopatica ( 93% ).
Riociguat ha mostrato un profilo di sicurezza nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo simile a quello della popolazione generale.
In conclusione, Riociguat è risultato ben tollerato e associato a un trend positivo in 6MWD e altri endpoint, che si sono mantenuti a 2 anni nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia del tessuto connettivo. ( Xagena2017 )
Humbert M et al, Ann Rheum Dis 2017; 76: 422-426
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